En 1999, 10 enfants avaient été choisis pour être soignés pour la toute première fois par la thérapie génétique. Ces enfants étaient tous dépourvus de système immunitaire et obligés de vivre dans des chambres stériles dès leur naissance.
Le déficit immunitaire est une maladie génétique rare qui touche les bébés dès leur naissance, car ils ont une absence totale de défense immunitaire et sont donc fortement exposés aux nombreuses infections.
Jusqu’ici, le seul remède possible était une greffe de moelle osseuse provenant d’un donneur de la famille.
Toutefois, la thérapie génétique offre maintenant un tout nouvel espoir, rapporte Doctissimo.
Les premiers enfants traités avec cette technique ont retrouvé un système immunitaire fonctionnel capable d’échapper aux infections. Onze ans après le début des traitements, ils se portent tous bien et sont des enfants comme les autres pouvant s’amuser, jouer et, surtout, être en contact avec d’autres personnes.