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La thérapie génétique pour les rétinites pigmentaires

Une fois de plus, la thérapie génétique laisse présager une guérison possible d’une maladie, soit la rétinite pigmentaire. Il s’agit d’une maladie génétique qui conduit à la cécité.
 
D’après la revue Proceedings of the National Academy of Sciences, les essais menés sur des chiens se sont avérés concluants. Les chercheurs sont parvenus à empêcher l’apparition de la maladie et ont même redonné la vue à certains animaux.
 
La rétinite est causée par le gène RPGR défectueux, qui empêche les cellules de la rétine de bien fonctionner.
 
En utilisant comme véhicule un virus génétiquement modifié pour être inoffensif, on a injecté la bonne version du gène dans la rétine des chiens porteurs de l’anomalie génétique.
 
« Toutes les caractéristiques anormales de la maladie ont été corrigées à la suite du traitement », déclare William Beltran, l’un des chercheurs. « Nous avons été ravis de constater que les cellules traitées étaient devenues parfaitement normales », ajoute un autre chercheur, Gustavo Aguirre.
 
Les similitudes biologiques entre les chiens et les humains laissent espérer que la médecine vient de franchir un pas important vers la guérison de cette maladie.
 
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Nouvel espoir contre la leucémie

Une nouvelle percée médicale sème de grands espoirs dans la lutte contre la leucémie. Selon le New England Journal of Medicine, pour la toute première fois, la thérapie génétique semble efficace pour lutter contre la maladie. 

Trois patients, trois hommes atteints d’une forme avancée de leucémie lymphoïde chronique, ont reçu des lymphocytes T modifiés. Ainsi, leurs cellules ont été transformées en « missiles » qui pouvaient repérer et détruire les cellules cancéreuses présentes et celles qui se formaient.
 
Un an après avoir reçu le traitement, deux des patients n’avaient plus aucune trace du cancer. Quant au troisième participant, il avait donné une réponse partielle à la thérapie.
 
En ce moment, le seul espoir de guérison pour ce type de leucémie est la transplantation de moelle osseuse ou de cellules souches, mais cela ne fonctionne pas toujours.
 
On espère pouvoir utiliser cette méthode pour vaincre d’autres cancers. Reste à savoir également combien de temps durera la rémission de ces patients.
 
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La thérapie génétique lance un nouvel espoir contre le Parkinson

À l’instar de nombreuses autres maladies, la thérapie génétique semble porter des fruits contre le Parkinson.
 
Lancet Neurology publie une nouvelle étude sur le sujet. Après des tests avec une thérapie génétique expérimentale, les patients traités ont vu leurs capacités motrices être améliorées de 23 % après six mois, comparativement à une amélioration de 13 % chez ceux ayant reçu un placebo.
 
Lorsqu’une personne est atteinte par la maladie de Parkinson, son cerveau ne produit plus assez d’une substance appelée GABA, alors il devient hyperactif. La nouvelle thérapie introduit dans le cerveau des milliards de copies d’un gène qui aide l’organe à produire le GABA.
 
Le chirurgien Walter Liskiewicz est un de ceux qui ont expérimenté le traitement. En 2009, avant de commencer l’étude, il pouvait à peine bouger. Maintenant, il joue du jazz et revient d’un voyage au Brésil.
 
Par contre, d’autres, comme le Dr Michael Hutchinson de la Faculté de médecine de l’Université de New York, se demandent si cette nouvelle thérapie est plus efficace que celle de stimulation cérébrale utilisée depuis une dizaine d’années. Les recherches devront donc se poursuivre.
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La thérapie génétique efficace pour les enfants avec déficit immunitaire

En 1999, 10 enfants avaient été choisis pour être soignés pour la toute première fois par la thérapie génétique. Ces enfants étaient tous dépourvus de système immunitaire et obligés de vivre dans des chambres stériles dès leur naissance.
 
Le déficit immunitaire est une maladie génétique rare qui touche les bébés dès leur naissance, car ils ont une absence totale de défense immunitaire et sont donc fortement exposés aux nombreuses infections.
 
Jusqu’ici, le seul remède possible était une greffe de moelle osseuse provenant d’un donneur de la famille.
 
Toutefois, la thérapie génétique offre maintenant un tout nouvel espoir, rapporte Doctissimo.
 
Les premiers enfants traités avec cette technique ont retrouvé un système immunitaire fonctionnel capable d’échapper aux infections. Onze ans après le début des traitements, ils se portent tous bien et sont des enfants comme les autres pouvant s’amuser, jouer et, surtout, être en contact avec d’autres personnes.
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Une nouvelle thérapie génétique prometteuse contre le cancer

Des chercheurs européens de l’Université de Strathclyde, en Écosse, viennent de créer une nouvelle technique qui permettrait de lutter efficacement contre des tumeurs difficiles à atteindre.
 
Selon le Journal of Controlled Release, cette méthode transfère des gènes sur des tumeurs, mais sans affecter les tissus sains environnants.
 
Pour le moment, les expériences effectuées en laboratoires démontrent que 90 % des tumeurs de cancer de la peau peuvent être traitées par cette thérapie génétique et on ne note aucun signe de toxicité.
 
L’équipe de la Dre Christine Dufès tente maintenant l’expérience pour d’autres types de cancers. « Ce système thérapeutique donne des résultats très prometteurs pour le traitement du cancer dans nos tests initiaux », mentionne Mme Dufès.
 
Il s’agit donc d’une percée majeure et fort prometteuse pour traiter les tumeurs. Jusqu’à maintenant, les thérapies génétiques traitent les tumeurs, mais elles endommagent aussi les tissus sains, ce qui n’est pas le cas de la nouvelle technique européenne.